近五年產(chǎn)業(yè)收入年均增長(cháng)9.2%、昌平產(chǎn)業(yè)超前床旁集聚企業(yè)2180家，生物收入術(shù)正生命科學(xué)園內在研管線(xiàn)180余條、醫藥沿技科學(xué)家創(chuàng )辦企業(yè)112家……一連串數字，增速勾勒出北京昌平生命醫藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展圖景。加速

作為未來(lái)科學(xué)城“兩谷一園”戰略布局的病患報核心引擎，昌平生命科學(xué)園不僅是新京國家級新型研發(fā)機構匯聚、頂尖科研人才云集的昌平產(chǎn)業(yè)超前床旁創(chuàng )新高地，也是生物收入術(shù)正生命科學(xué)技術(shù)實(shí)現“從0到1”原始突破、加速“從1到10”成果轉化的醫藥沿技關(guān)鍵平臺。日前，增速記者探訪(fǎng)生命科學(xué)園看到，加速在這里，病患報隨著(zhù)醫藥健康初創(chuàng )企業(yè)的新京成長(cháng)發(fā)展，前沿技術(shù)正加速從實(shí)驗室邁向病患床旁。昌平產(chǎn)業(yè)超前床旁全產(chǎn)業(yè)鏈服務(wù)體系和共享平臺，也正源源不斷地為生命健康產(chǎn)業(yè)的源頭創(chuàng )新注入動(dòng)能。

“意外失敗”實(shí)驗破局漸凍癥研發(fā)“三座大山”

當前，生命谷已聚焦創(chuàng )新成果轉化落地需求，累計布局建設共享服務(wù)平臺57個(gè)，構建了孵化、研發(fā)、中試、轉化全產(chǎn)業(yè)鏈服務(wù)體系。其中，2021年底投入運營(yíng)的北京飛鏢國際創(chuàng )新平臺，是對標國際頂級生物醫藥研發(fā)中心標準的高端創(chuàng )新項目的孵化加速平臺。近年來(lái)，不少生物醫藥企業(yè)從這里走出，其中，就包括“神濟昌華”。

神濟昌華（北京）生物科技有限公司成立于2021年11月，是第一家入駐飛鏢平臺的企業(yè)，也是第一個(gè)從平臺畢業(yè)的企業(yè)。當前，神濟昌華已經(jīng)在生命科學(xué)園擁有了獨立的研發(fā)辦公區。企業(yè)聯(lián)合創(chuàng )始人、CEO彭林告訴記者，核心管線(xiàn)源自清華大學(xué)基礎醫學(xué)院副院長(cháng)賈怡昌教授實(shí)驗室在神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域十余年的基礎科研成果，專(zhuān)注于神經(jīng)系統疾病基因治療領(lǐng)域的藥物研究。

人口老齡化已成為全球重大社會(huì )問(wèn)題，而神經(jīng)退行性疾病是老齡化問(wèn)題中最大的未滿(mǎn)足臨床需求。而RNA結合蛋白功能異?？赡苁且淮箢?lèi)神經(jīng)退行性疾病的共同致病機制，針對此機制的治療方案有望成為老齡化相關(guān)神經(jīng)系統疾病的關(guān)鍵。

其中，漸凍癥是神濟昌華瞄準的治療領(lǐng)域之一?！按饲?，我們靶點(diǎn)、遞送工具，以及可以適用于實(shí)驗的動(dòng)物模型稱(chēng)之為漸凍癥研發(fā)領(lǐng)域的‘三座大山’?！迸砹纸榻B，翻越高山的可能，源自一次“無(wú)法成功”的實(shí)驗：賈怡昌教授團隊將RNA結合蛋白突變敲入果蠅、小鼠和巴馬豬模型，但小鼠的表現異于其他二者模型，團隊發(fā)現，運動(dòng)神經(jīng)元內的某個(gè)特定基因阻止了小鼠發(fā)病，若將其敲掉，小鼠便在不久后出現漸凍癥表現。

“這個(gè)故事講來(lái)可能只需要幾分鐘，但團隊的實(shí)驗實(shí)際上用了十余年，機緣巧合下，打通了漸凍癥治療的通道?！迸砹终f(shuō)正是因為這個(gè)無(wú)法成功的實(shí)驗，團隊找到精準的靶點(diǎn)和動(dòng)物模型，加上腺相關(guān)病毒載體基因遞送系統的成熟，漸凍癥 “缺藥少藥”的現狀或將在未來(lái)得到改變。

記者了解到，2023年5月，神濟昌華已完成首例漸凍癥病人用藥，24個(gè)月后病情穩定，進(jìn)展明顯減緩，未出現任何不良反應。目前，漸凍癥的首研管線(xiàn)SNUG01正式獲得CDE臨床試驗默示許可，這是繼今年3月FDA獲批后，本次獲批標志著(zhù)管線(xiàn)將正式開(kāi)啟中美國際多中心臨床試驗。

干細胞療法或將成為帕金森病“可逆”治療的新希望

生命科學(xué)園內，專(zhuān)注于神經(jīng)系統退行性疾病研究的企業(yè)不止一家。立足干細胞再生醫學(xué)治療領(lǐng)域，專(zhuān)注于神經(jīng)系統疾病細胞治療創(chuàng )藥研發(fā)的“慧心醫谷”，同樣成立于2021年。這一邊，企業(yè)瞄準的是另一種困擾我國數以百萬(wàn)患者晚年生活的疾?。号两鹕?。

作為第二大常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病，我國目前有300萬(wàn)帕金森患者，每年以10萬(wàn)人的速率增長(cháng)。北京慧心醫谷生物科技有限責任公司總經(jīng)理趙菁菁介紹，帕金森病程長(cháng)，目前治療手段只能緩解癥狀，無(wú)法干預疾病進(jìn)程，需長(cháng)期用藥且副作用較大。

慧心醫谷承接了來(lái)自全球最大的帕金森診療中心——首都醫科大學(xué)宣武醫院的技術(shù)轉化成果：神經(jīng)誘導干細胞來(lái)源的多巴胺能前體細胞（iNSC-DAP）治療技術(shù)，將帕金森病干細胞治療作為首個(gè)細胞新藥開(kāi)發(fā)管線(xiàn)。該技術(shù)可通過(guò)分化多巴胺能神經(jīng)元，實(shí)現生理條件下分泌多巴胺，達到改善帕金森病癥狀的目的，填補現有治療手段無(wú)法延緩或逆轉疾病進(jìn)程的空白。

趙菁菁提到，在完成技術(shù)建立和小鼠及猴子體內安全有效性驗證后，兩年前，國家衛健委批準該項目IIT（研究者發(fā)起的臨床研究）備案，并在宣武醫院完成全球首例iNSC-DAP帕金森患者的手術(shù)移植。

預計今年，管線(xiàn)將完成中美雙報，此外，已布局針對脊髓損傷、腦損傷、癲癇的干細胞新藥管線(xiàn)，目前也處于早研和驗證階段。

政策、生態(tài)、專(zhuān)業(yè)、便利：成就生物醫藥創(chuàng )新熱土

神濟昌華和慧心醫谷的快速發(fā)展，不僅是科學(xué)家創(chuàng )新智慧的體現，也離不開(kāi)昌平生命科學(xué)園這片創(chuàng )新沃土的滋養。新京報記者從未來(lái)科學(xué)城管委會(huì )生命科學(xué)服務(wù)處獲悉，今年1-4月，昌平區醫藥健康規上企業(yè)實(shí)現收入337.9億元、同比增長(cháng)15.1%，1-5月醫藥健康規上企業(yè)實(shí)現產(chǎn)值170.7億元、同比增長(cháng)8.8%；預計上半年醫藥健康產(chǎn)業(yè)完成收入超550億元、產(chǎn)值超220億元。

在前沿賽道突破方面，昌平區聚焦重點(diǎn)領(lǐng)域發(fā)力，在細胞與基因治療領(lǐng)域，在研管線(xiàn)180余條，5個(gè)創(chuàng )新藥項目獲批進(jìn)入臨床研究，新增安達生物等5個(gè)項目簽約落地。在A(yíng)I+醫療領(lǐng)域，數坤科技新獲批2張AI三類(lèi)器械證，昌平已累計獲批18張、占比全市38.3%。

為何前沿藥企與生物醫藥公司會(huì )扎堆兒昌平生命科學(xué)園？對于彭林和趙菁菁這樣的企業(yè)負責人來(lái)說(shuō)，“政策優(yōu)”“生態(tài)好”“夠便利”“懂專(zhuān)業(yè)”是他們共同的答案?！霸缙诘姆趸脚_是現成的，里面有很多的共享設備，這意味著(zhù)初創(chuàng )公司不用花大價(jià)錢(qián)去賣(mài)實(shí)驗室的設備，只需要設計實(shí)驗就夠了，這對于企業(yè)從無(wú)到有、完成第一步來(lái)說(shuō)，非常重要?！迸砹种v起最開(kāi)始的飛鏢國際創(chuàng )新孵化平臺給企業(yè)提供了非常大的便利，而在當下，依靠昌平的全產(chǎn)業(yè)鏈服務(wù)體系和生態(tài)，企業(yè)與動(dòng)物實(shí)驗平臺對接，“動(dòng)物房”就位于公司樓下，也正助力企業(yè)實(shí)驗和成果轉化更加順利。

趙菁菁也提到，園區的專(zhuān)業(yè)度也成為企業(yè)落戶(hù)的重要參考?！肮芪瘯?huì )服務(wù)處的工作人員會(huì )更懂得企業(yè)的訴求和需求，也幫助我們找到自己的成長(cháng)的節奏和研發(fā)產(chǎn)品的節奏。同時(shí)在融資方面，也正是因為這些‘專(zhuān)業(yè)性’，也為我們架起了高效溝通的橋梁?！?/p>

自2000年11月，生命科學(xué)園啟動(dòng)建設，至今已近25年。未來(lái)科學(xué)城管委會(huì )醫藥健康產(chǎn)業(yè)處副處長(cháng)古海鋒講述，25年的積淀已經(jīng)賦予園區完整的生態(tài)，“無(wú)論是創(chuàng )新性，還是聚集性，這里的生態(tài)是全國絕無(wú)僅有的?！倍陙?lái)，管委會(huì )也在生態(tài)的基礎上，加強體系建設，打造昌平特色的品牌IP。

新京報記者 田杰雄

編輯 張樹(shù)婧 校對 張彥君

最新評論