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內容摘要：ATTR-CM這一罕見(jiàn)心臟病是一個(gè)價(jià)值數十億美元規模的市場(chǎng)。當地時(shí)間10月27日，美國明星基因療法公司Intellia Therapeutics股價(jià)暴跌超過(guò)40%。當天，該公司表示，由于一名受試者出現

　　ATTR-CM這一罕見(jiàn)心臟病是明星一個(gè)價(jià)值數十億美元規模的市場(chǎng)。

　　當地時(shí)間10月27日，基因美國明星基因療法公司Intellia Therapeutics股價(jià)暴跌超過(guò)40%。療法當天，公司股價(jià)關(guān)藥該公司表示，夜暴由于一名受試者出現嚴重肝損傷，跌相已暫停兩項基因療法后期研究的物臨給藥和患者篩查，其中一項臨床針對一種罕見(jiàn)的床被心臟病。

　　Intellia是暫停一家專(zhuān)注于基于CRISPR基因編輯技術(shù)的藥物開(kāi)發(fā)公司，通過(guò)對人體靶向組織中的明星基因進(jìn)行精準編輯，并利用包括脂質(zhì)納米顆粒（LNP）在內的基因藥物遞送技術(shù)治療遺傳性疾病。

　　此次暫停的療法臨床試驗藥物涉及該公司的主要在研產(chǎn)品，一款用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性伴心肌?。ˋTTR-CM）的公司股價(jià)關(guān)藥藥物nexiguran ziclumeran（nex-z）。該公司稱(chēng)，夜暴一名患者接受了此療法后，跌相出現肝酶急劇升高，膽紅素升高，觸發(fā)了安全因素導致的臨床試驗暫停。目前患者已住院接受治療。

　　ATTR-CM是一種罕見(jiàn)且致命的心臟病，因缺陷的轉甲狀腺素蛋白在心臟中積聚，而最終導致器官衰竭。潛在的nex-z是一種針對該疾病的一次性療法，其作用機制是“關(guān)閉”負責產(chǎn)生轉甲狀腺素蛋白的基因。

　　一位免疫學(xué)專(zhuān)家對第一財經(jīng)記者表示：“在臨床研究中，尤其是基因編輯細胞治療領(lǐng)域的臨床上，因安全性問(wèn)題暫停的研究不占少數，具體原因還要通過(guò)調查進(jìn)一步進(jìn)行分析，來(lái)判斷對患者健康的損傷是因為患者自身的原因，還是藥物的原因，如果臨床試驗中反復出現類(lèi)似的情況，那么可能藥物管線(xiàn)會(huì )面臨較大的風(fēng)險?！?/p>

　　在Intellia暫停臨床試驗后，競爭對手BridgeBio Pharma股價(jià)大漲超過(guò)17%。目前，包括Alnylam Pharmaceuticals、輝瑞以及BridgeBio Pharma在內的公司針對ATTR-CM疾病的治療方案均已獲批，這些藥物通過(guò)不同的技術(shù)路線(xiàn)，“關(guān)閉”或“抑制”轉甲狀腺素蛋白的不規則產(chǎn)生。

　　市場(chǎng)預估，ATTR-CM這一罕見(jiàn)心臟病是一個(gè)價(jià)值數十億美元規模的市場(chǎng)。Alnylam公司預計，全球ATTR-CM患者人數在20萬(wàn)至30萬(wàn)，并且還有很多尚未確診的患者。

　　中國相關(guān)的基因編輯療法也在臨床中。公開(kāi)信息顯示，去年7月，北京協(xié)和醫院院長(cháng)張抒揚教授、田莊教授在臨床藥理研究中心I期病房完成國內首個(gè)自主研發(fā)的基因編輯藥物YOLT-201全國多中心臨床試驗的首位受試者用藥。

　　據介紹，該藥物為一次性給藥，采用體內基因編輯技術(shù)及脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送技術(shù)，使用的基因編輯工具能在人體肝臟中實(shí)現高效特異的TTR靶基因功能編輯，為ATTR患者帶來(lái)治愈的可能。

　　針對中國ATTR-CM患者的特點(diǎn)，復旦大學(xué)附屬中山醫院周京敏教授介紹稱(chēng)，ATTR分為野生型和遺傳型，中國患者以遺傳型為主，因此，遺傳咨詢(xún)和家系管理至關(guān)重要。他認為，目前基因沉默劑在A(yíng)TTR神經(jīng)病變的Ⅲ期臨床研究中的表現值得期待，此外，淀粉樣纖維清除藥物的研發(fā)和臨床研究也在不斷推進(jìn)，未來(lái)有望為臨床患者帶來(lái)更多選擇和獲益。