上學(xué)，救命對于小石頭這家人來(lái)說(shuō)，藥進(jìn)醫保曾經(jīng)是罕見(jiàn)孩上個(gè)遙不可及的夢(mèng)想。小石頭是病男一個(gè)脊髓性肌萎縮癥患兒，確診時(shí)被醫生告知有可能活不到兩歲，救命并且當時(shí)國內無(wú)藥可治。藥進(jìn)醫保不幸中的罕見(jiàn)孩上萬(wàn)幸是，在小石頭尋醫問(wèn)藥的病男這五年間，兩次國家醫保藥品目錄談判讓小石頭跨過(guò)了生死的救命門(mén)檻，也讓小石頭開(kāi)始了全新的藥進(jìn)醫保生活。今年9月，罕見(jiàn)孩上小石頭在社會(huì )各界的病男關(guān)懷下，順利地升入小學(xué)。救命面對新的藥進(jìn)醫保生活，這個(gè)被疾病折磨了七年多但同時(shí)又被不幸和幸運同時(shí)眷顧的罕見(jiàn)孩上孩子和家庭怎樣了？

小石頭出生于2018年3月，今年7歲半。剛出生時(shí)小石頭和其他的孩子一樣，可愛(ài)健康。但8個(gè)月后，和同齡的孩子相比，小石頭的發(fā)育出現了問(wèn)題。在輾轉了多家醫院后，一個(gè)醫生根據經(jīng)驗判斷這個(gè)孩子可能得了罕見(jiàn)病SMA，也就是脊髓性肌萎縮癥。

石頭爸爸說(shuō)那一瞬間，他和妻子都感到了絕望。因為根據之前查到的資料，這個(gè)罕見(jiàn)病在當時(shí)的國內還沒(méi)有特效藥。一些醫生和他講以目前的醫學(xué)條件，孩子幾乎沒(méi)有治愈的可能。石頭爸爸無(wú)法接受這樣的現實(shí)，一家人也無(wú)法放棄這個(gè)剛來(lái)到世界的小生命。但尋醫問(wèn)藥的結果讓他們更加絕望，所有的醫生都說(shuō)這個(gè)病在當時(shí)的國內無(wú)藥可治。

后來(lái)，石頭爸爸聽(tīng)說(shuō)國外有一種特效藥，一針的價(jià)格在90萬(wàn)左右，一年要打六針，那就是五百多萬(wàn)的天價(jià)，而且在國內還沒(méi)有渠道可以購買(mǎi)。

2019年初，一種可以治療SMA的特效藥諾西那生鈉注射液獲準進(jìn)入中國，但是打一針要70萬(wàn)，一年六針就是四百多萬(wàn)。這對小石頭一家來(lái)說(shuō)真的就是天價(jià)。石頭爸爸找到濟南醫保局詢(xún)問(wèn)相關(guān)的醫保政策。那段時(shí)間，醫保目錄談判剛剛開(kāi)始不久，在電視臺做記者的石頭爸爸加入了一個(gè)病友群，群里的人都特別期待諾西那生鈉能進(jìn)入醫保。帶著(zhù)大家的期待，石頭爸爸到北京有關(guān)部門(mén)去反映問(wèn)題，希望這個(gè)藥能有機會(huì )進(jìn)入到醫保藥品談判目錄。

但2019年，中國的醫保藥品目錄談判剛剛起步兩年，在和一些跨國藥企談判方面，經(jīng)驗還比較少，而很多罕見(jiàn)病的創(chuàng )新藥也才剛剛進(jìn)入到中國市場(chǎng)。那一年，生產(chǎn)諾西那生鈉注射液的藥企沒(méi)有主動(dòng)申報，這個(gè)藥最終就沒(méi)能進(jìn)入到當年的醫保目錄談判。一家人看不到一點(diǎn)用藥的希望，但他們沒(méi)有一個(gè)人想放棄。在幾乎無(wú)望治愈的無(wú)助中，一家人只能通過(guò)給孩子進(jìn)行不間斷的康復訓練來(lái)延緩小石頭肌肉的萎縮。

2020年，SMA這種罕見(jiàn)病被更多的人所了解，也有更多的患者知道了這個(gè)特效藥。生產(chǎn)諾西那生鈉的藥企主動(dòng)將藥價(jià)從一針70萬(wàn)降到了55萬(wàn)，小石頭一家還可通過(guò)買(mǎi)贈，以一針的價(jià)格換取一年六針的用量。小石頭在康復訓練和針劑的作用下，肌肉萎縮明顯好轉。但接下來(lái)的藥費怎么辦？這在這個(gè)家里是個(gè)大家都不愿觸碰的話(huà)題。

2021年新一輪醫保藥品目錄談判開(kāi)始啟動(dòng)。諾西那生鈉的藥企主動(dòng)申報，進(jìn)入了醫保談判。罕見(jiàn)病藥品用量很小但研發(fā)投入巨大，價(jià)格從55萬(wàn)降到3萬(wàn)，醫保目錄談判的難度可想而知，被網(wǎng)友們稱(chēng)為“靈魂砍價(jià)”的醫保目錄談判，就是希望通過(guò)國家的力量在患者，企業(yè)和醫?；鹬写罱ㄆ脚_，找到最佳平衡點(diǎn)。

這輪醫保藥品目錄談判成功后，諾西鈉生鈉的價(jià)格從55萬(wàn)變成了3萬(wàn)多，除去醫保報銷(xiāo)的部分，加上康復治療，小石頭每年的治療藥費降用到了十萬(wàn)左右。這對一個(gè)普通的工薪家庭來(lái)說(shuō)，意味著(zhù)什么是不言而喻的。這次醫保目錄談判，讓小石頭一家人的生活和小石頭的身體情況徹底改變。

而諾西那生鈉這種特效藥也在納入醫保藥品談判目錄后，僅2022年在國內的銷(xiāo)量就增長(cháng)了2.6倍，當年就有2812名患者使用了14206針，分別是前一年的10.5倍和41.5倍。越來(lái)越多的SMA患者像小石頭一樣用上了這款救命藥。

2023年1月，在小石頭打到第九針的時(shí)候，第二款用于治療SMA救命藥利司撲蘭進(jìn)入了醫保藥品目錄談判，讓小石頭一家人有了更多的選擇。

從無(wú)藥可用，到對天價(jià)醫藥費的絕望，再到醫保藥品目錄談判給他們帶來(lái)的平價(jià)藥的多重選擇。五年間，小石頭一家人見(jiàn)證了醫學(xué)的發(fā)展和醫保的政策紅利。小石頭一家成為醫保藥品目錄談判最大的受益者之一。

今年，小石頭上學(xué)了。讓石頭爸爸沒(méi)想到的是一所學(xué)校因為看了他拍的孩子的康復訓練視頻，主動(dòng)聯(lián)系了他們。學(xué)校不僅熱情地為小石頭入學(xué)主動(dòng)打開(kāi)了大門(mén)，為了方便小石頭在校學(xué)習，還在暑假做了厚厚的預案，濟南高新區教育文體部也開(kāi)了專(zhuān)門(mén)的會(huì )議商量小石頭上學(xué)的事。

學(xué)校在小石頭班級的門(mén)前臺階鋪了坡道，班主任也把小石頭的座位安排在了進(jìn)出門(mén)最方便的地方，在學(xué)校教職工停放電動(dòng)車(chē)的地方還給小石頭的電動(dòng)輪椅預留了車(chē)位。最暖心的是給陪讀的爺爺安排了專(zhuān)門(mén)的座位和休息室，小石頭在學(xué)校也一天天找到了適合自己的學(xué)習方式。

小石頭上學(xué)開(kāi)了個(gè)好頭。但未來(lái)也還會(huì )面對很多新的難題?，F在小石頭每天下午還要去康復中心做訓練，爺爺奶奶的年齡越來(lái)越大，今后的九年義務(wù)教育中，小石頭一家還一定會(huì )面對很多新的挑戰。

對于罕見(jiàn)病兒童來(lái)說(shuō)，真正地融入社會(huì )，和普通孩子一樣學(xué)習和生活并不是一件容易的事。小石頭是個(gè)幸運兒，在父母、爺爺奶奶、社會(huì )愛(ài)心、國家醫保制度的托舉下，他在努力地向前走。